Týdny strávené v Bethesdě v americkém státě Maryland jsou ve vzpomínkách malého Tomáše převážně šťastným obdobím. V rozlehlém areálu Národních ústavů zdraví, kde se svou matkou bydlel, pro něj i pro ostatní děti někdo neustále vymýšlel zábavný program – vykrajování dýní před Halloweenem, výlety a hry, mezi budovami klinik se pásly srnky. Jednou s matkou přicházel před hlavní budovu areálu, kde právě zastavili hasiči. "Když viděli Tomáše bez vlasů a v roušce, vzali ho do auta, pustili na žebřík, pozvali na stanici," vypráví Tomášova matka. "Bral celý ten pobyt jako výlet – věděl, že má nemocnou krev a musí se léčit, ale netušil, jak vážné to je."

Boj s jeho nemocí tehdy probíhal už čtyři roky. V roce 2011 začal být tříletý Tomáš unavený, měl střevní problémy. Odběr krve ukázal, že nejde o běžnou virózu, ale něco mnohem závažnějšího – akutní lymfoblastickou leukemii, zhoubné onemocnění krve, kterým v Česku ročně onemocní průměrně 65 dětí. O tom, co následovalo, nedokáže Tomášova matka stále vyprávět bez slz: organismus jejího syna dlouho nereagoval na chemoterapii. Pomohla transplantace kostní dřeně, jenže nemoc se vrátila. Tentokrát se projevila v mozkomíšním moku. Další chemoterapie a ozařování mozku ji zahnaly na ústup, ale opět jen načas. "To už byla bezvýchodná situace," vzpomíná Tomášova ošetřující lékařka z Fakultní nemocnice v Motole Lucie Šrámková.

Chlapci nakonec pomohla cesta do USA a převratná metoda, která zde v roce 2015, kdy se jí Tomáš podrobil, teprve procházela klinickými zkouškami – genetická modifikace krve. Lékaři krev odeberou a přeprogramují v ní určitý typ bílých krvinek tak, aby útočily na rakovinné buňky. Poté vrátí modifikované krvinky do těla. Tomáš (jméno dítěte bylo na přání rodičů změněno) je v současnosti jediným českým pacientem, který revoluční terapii prodělal. 

Jeho příběh není jen strhujícím vyprávěním, jak se chlapec ze středočeské vesnice dostane na přední americké pracoviště a jako jeden z mála lidí na světě podstoupí genovou terapii rakoviny. Vzbuzuje i obecnější otázky. V rámci klinické studie byl Tomáš léčen zdarma, rodiče hradili jen dopravu. Letos v létě však metodu schválil americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) a jako lék na trhu vyjde velmi draho. Farmaceutická firma Novartis, která lék provedla klinickými testy a uvedla pod názvem Kymriah, cenu dávky pro jednoho pacienta odhaduje na zhruba 550 tisíc dolarů, tedy téměř 13 milionů korun. Podle firmy je to méně, než kolik stojí v USA transplantace kostní dřeně, přesto jde o závratnou částku. Kymriah přitom není zdaleka jediný převratný onkologický lék, který vzešel v posledních deseti letech z laboratoří a jehož cena šplhá do astronomických výšin. Otázka tedy zní, jak si s tím zdravotnické systémy včetně českého poradí. 

Bouře v těle

Prvním pacientem, který se genové terapii rakoviny podrobil, byla v roce 2012 šestiletá Američanka Emily Whitehead (viz Respekt 2/2014). Nacházela se v posledním stadiu stejného druhu leukemie, jakou trpěl Tomáš, a neměla už prakticky žádnou šanci. Poté lékaři navrhli jejím rodičům u lidí dosud nevyzkoušenou experimentální metodu, již vyvinuli vědci z Pensylvánské univerzity: mohli by do krevních buněk zajišťujících imunitní obranu vložit umělý, v přírodě se nevyskytující gen, který je naučí všímat si rakoviny a likvidovat ji. 

Nová kořist

Genová terapie pomocí CAR-T buněk byla zatím v USA schválena pro pacienty ve věku maximálně 25 let trpící akutní lymfoblastickou leukemií, nemocí postihující bílé krvinky zvané B-lymfocyty. Lékaři odeberou nemocnému zdravé bílé krvinky, takzvané T-lymfocyty neboli T-buňky. Ty v těle likvidují buňky napadené viry, rakoviny si nevšímají. Proto je nutné v laboratoři sestrojit umělý gen, který je naučí "lovit" novou kořist. Na povrchu T-buňky dokáže umělý gen vytvořit speciální receptor, něco na způsob "klíče", jenž přesně zapadne do určité "klíčové dírky" na povrchu rakovinou zasažené bílé krvinky. "Umělý" gen se do dědičné informace T-buněk vkládá například pomocí oslabeného, již neškodného viru HIV. Modifikované buňky se pak namnoží a vstříknou zpět do krevního oběhu.

Fungovalo to. Emily se zázračně uzdravila a letos v červenci byla v doprovodu otce jedním ze stovek lidí, kteří si v americkém Silver Springs přišli vyslechnout verdikt výboru FDA pro onkologické léky. Dočkali se. Nový postup známý jako terapie pomocí CAR-T buněk a přezdívaný médii "živý lék" dostal zelenou. "Je to nejúžasnější věc, kterou jsem kdy v životě viděl," řekl novinářům lékař z Ohia a člen výboru Timothy Cripe.

Přitom ne všechno šlo v průběhu klinických testů organizovaných v několika nemocnicích různými farmaceutickými firmami úplně hladce. "U lidí, u nichž všechna nejmodernější léčba selhala, lze takto zlikvidovat kilogramy leukemických buněk za pouhých několik týdnů," napsal během zkoušek v časopise Nature jeden z autorů metody, lékař a imunolog Pensylvánské univerzity Carl June. Jenže právě rychlý a výrazný účinek působí problémy: "živý lék" bojuje s rakovinou tak urputně, že to může nemocného i zabít. Na některých pracovištích museli testy ukončit, protože pacienti umírali, například kvůli otoku mozku. 

Jinde se však tuto takzvanou cytokinovou bouři dařilo zvládnout. Úspěch slavil právě Novartis: 83 procent pacientů v jeho klinických zkouškách přešlo do stadia takzvané remise, nemoc z jejich těla zmizela. Neznamená to, že se nemůže vrátit, buňky s umělým genem totiž z krve po čase vymizejí. 

Nicméně pro danou chvíli léčba splnila účel.