Farmaceutická firma Novartis dostala v USA povolení nabízet lék na leukémii. Jeho cena je 475 000 dolarů (přes deset milionů) za jednu léčbu a zahrnuje genetickou úpravu pacientových buněk. Princip léčby spočívá v tom, že se z těla pacienta vyjmou jeho imunitní buňky, které bojují proti nemoci, geneticky se upraví tak, aby dokázaly fungovat účinněji, a potom se vrátí zpět do těla pacienta.

Léčba se týká akutní lymfoblastické leukémie, označované jako ALL, která je podle internetových stránek Masarykova onokologického ústavu v Brně nejčastějším typem leukémie, tvoří 80 procent všech leukémií a 25 procent dětských nádorů.

Cena v přepočtu 10,3 milionu korun se zdá být vysoká, ale podle deníku Wall Street Journal je nižší, než očekávali analytici. Procedura se může odehrát jen v několika vybraných klinických centrech v USA. Je upravována na individuální potřebu pacienta a trvá nejméně měsíc. Žádost o schválení léku pro evropské pacienty by měla Evropská léková agentura obdržet do konce letošního roku.

Americká regulační agentura FDA schválila léčbu zvanou Kymriah pro pacienty do věku 25 let, na něž dosavadní způsoby léčby leukémie typu ALL nefungovaly nebo žádnou dosud nepodstoupili, uvádí agentura Reuters. Podle ní jde o průlom v léčbě rakoviny obecně, i když schválený preparát se týká jen jednoho typu nádorového onemocnění. Zatím se dosud běžně v praxi léčba pomocí úpravy genů nepoužívala.

"Vstupujeme za novou hranici inovací v medicíně se schopností přeprogramovat buňky pacienta, které bojují se smrtelnou rakovinou," uvedl v prohlášení šéf FDA Scott Gottlieb.

Podle Novartisu se léčba může týkat zhruba 600 pacientů ročně v USA. Do konce roku očekává, že bude fungovat v celé zemi 35 center, která budou moci tuto léčbu provádět.

Studie Novartisu tvrdí, že 83 procent pacientů, na něž dosud aplikoval tuto léčbu během testování, reagovalo pozitivně a do tří měsíců se nemoci zbavili. "Pokud pacient nezareaguje na léčbu do měsíce, nebude za ni platit," řekl podle deníku The Telegraph šéf onkologického programu Novartisu Bruno Strigini.

V USA jsou nyní podle FDA v procesu klinické testy dalších 76 přípravků, které využívají podobnou metodu genetické úpravy buněk jako Kymriah.

Související